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在我国,重症肌无力年发病率为0.68/10万,其中约85%患者属于全身型(gMG)。在传统的治疗道路上,一些患者只能在“无药可用”的绝望与“用药风险”的恐惧之间徘徊。近日举行的“重症肌无力精准诊疗创新国际研讨会”上传出消息,我国重症肌无力治疗领域迎来了新进展,优时比(UCB)自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)宣布正式在国内上市。
图说:胡学强教授现场发言
重症肌无力是一种自身免疫性神经肌肉传递障碍的罕见疾病,患者会出现肌肉无力,尤其是眼外肌最容易受累,这种肌无力的现象会从一组肌群逐渐累及其他的肌群,导致出现一些影响患者日常生活的躯体症状,如构音障碍、吞咽困难、抬臂梳头、上楼梯困难等。部分患者最严重时累及呼吸肌,引起周围性呼吸衰竭,危及生命。中山大学附属第三医院神经内科主任医师胡学强教授介绍,重症肌无力是一种与人类伴行很久的疾病,20世纪30年代医疗主要解决患者生死问题。随着有创、无创呼吸机技术以及胆碱酯酶抑制剂的出现,病死率显著下降。之后,不断有创新的手段帮助逐步解决患者部分神经系统功能损伤的问题、功能恢复不全的问题,并帮助患者恢复社会工作能力。而当前,重症肌无力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的症状控制、恢复生活质量及药物价格合理。
图说:殷剑教授现场发言
北京医院国家老年医学中心神经科主任医师殷剑教授表示,目前抑制补体C5和FcRn受体已成为重症肌无力治疗的两大核心靶点。罗泽利昔珠单抗注射液作为FcRn拮抗剂,是目前唯一基于免疫球蛋白G(IgG)开发的创新单克隆抗体药物,能够靶向清除致病性IgG抗体,可以用于AChR?抗体阳性或?MuSK?抗体阳性患者的治疗,改善患者临床症状与预后,帮助患者恢复生活质量,回归正常生活。
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